Optimierte gewebespezifische AAV Plasmide verfügbar für zielgerichtete Forschung und Therapie

Die Entwicklung der Gentherapie macht Fortschritte mit gewebespezifischen AAV Plasmiden von Europas führendem Hersteller viraler Vektoren, SIRION Biotech in München
(PresseBox) (München, ) Virale Vektoren sind eine neue Klasse biologischer Arzneimittel zur Heilung von Krankheiten, die auf einer bekannten Fehlfunktion von Genen bzw. Proteinen basieren (auch Gentherapie genannt). Mehr als 20 Unternehmen weltweit, die meisten in USA, arbeiten mit viralen Vektoren in klinischen Studien. Erste Erfolge werden gemeldet.

Eine kritische Hürde bei der Anwendung viraler Vektoren ist die Begrenzung der sogenannten Transduktion (des Gentransfers) auf die Zellen eines spezifischen Gewebes, ohne daß die unmittelbare Umgebung betroffen ist. Wie kann allerdings ein Expressionssystem unterscheiden zwischen Geweben oder gar Typen von Zellen? SIRION Biotech, in Zusammenarbeit mit den Universitäten in München und Köln, hat eine Serie viraler Vektoren entwickelt mit spezifischen sogenannten Promotoren, die nur aktiv sind in einem spezifischen Set von Zielzellen und dort die gewünschte Genexpression initiieren. Mit dieser Methode wird das Gen nur in dem Gewebe exprimiert, das für die gewünschte Therapie relevant ist. Somit wird die Therapie effektiver und verringert die Gefahr von Nebeneffekten.

Das Unternehmen hat diesen Monat eine Reihe zellspezifischer AAV Konstruktionsplasmide eingeführt, die gezielt exprimieren in Hirn- und Netzhautzellen, Leber-, Herz- und skelettartigen Muskelzellen. Sie basieren auf den verbreiteten AAV 2 single strand Serotypen und enthalten eine sogenannte multiple-cloning-site (MCS) für die einfache und individuell vom Forscher angestrebte Genmanipulation.

SIRION Biotech stellt diese Plasmide für nur € 660 bis € 960 zur Verfügung, womit sie sich an ein breites Forscherpublikum in Akademie und Industrie wenden. Die Sets enthalten die AAV Konstruktionsplasmide, Vector Maps und zusätzliche Kontrollen mit einem allgegenwärtigen Promotor.

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